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今日，致力于利用人工智能驱动药物发现和开发，专注于严重遗传病的Verge Genomics公司宣布，该公司与礼来（Eli Lilly and Company）达成为期3年的合作，研究和开发治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的新型疗法。根据协议条款，Verge将获得2500万美元的前期付款、股权投资和潜在的近期付款，额外的里程碑价值为6.94亿美元，并可能获得特许权使用费。
ALS又名“渐冻人症”，患者的平均寿命大约为2到5年，目前还没有治愈这种疾病的方法。ALS治疗的最大挑战之一是潜在的复杂生物学和缺乏具有预测价值的动物模型。基因测序和人类组织库的最新进展为开发突破性疗法提供了新的机会。人工智能允许对这些技术产生的多种类型的人类数据进行处理和整合，有望解决如ALS这样的复杂疾病。在这次合作中，Verge将应用其“all-in-human”平台来发现和验证ALS的新靶标。这一平台是基于多种神经退行性疾病患者大脑转录组（transcriptomes）数据集。通过使用人工智能，这一平台能够在根据基因特征细分的患者群体中提供与创新疾病因果机制相关的洞见，让发现治疗靶标成为可能。礼来将选择多达4个Verge确定的靶点，计划将它们进一步开发，直至进入临床试验和商业化。
▲Verge的“all-in-human”平台（截图来源：Verge Genomics公司官网）
“通过与礼来的合作，我们将检验使用人类数据和机器学习，克服具有挑战性的复杂生物学疾病中转化障碍的潜力。”Verge Genomics首席执行官兼联合创始人张欣立（Alice Zhang）女士说。
▲Verge Genomics首席执行官兼联合创始人张欣立女士
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“Verge Genomics正在推进一种创新的方法来识别具有高度潜力的药物靶标。它们通过人工智能算法和大型的人类数据库得到验证。”礼来神经退化研究副总裁Michael Hutton博士说，“这种方法补充并增强了礼来的神经科学研发管线，将有助于促进治疗ALS患者的变革性创新疗法开发。”
[1] Verge Genomics Announces Three-Year Collaboration With Lilly to Discover and Develop Novel Treatments Using Its AI-Driven All-in-Human Platform. Retrieved July 8, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210708005085/en/Verge-Genomics-Announces-Three-Year-Collaboration-With-Lilly-to-Discover-and-Develop-Novel-Treatments-Using-Its-AI-Driven-All-in-Human-Platform
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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